A budapesti Bethesda Gyermekkórházban beadták a gyűjtés nyomán beszerzett innovatív génterápiás gyógyszert a ritka genetikai betegségben szenvedő, 1,5 éves kisfiúnak – írja az MTI.

A kórház a közleményében felidézte, hogy az elmúlt hetekben hatalmas médiafigyelmet kapott Zente, aki SMA1 betegségben, gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenved, ami a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, és ez az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Zentét már egy éve kezelik a Bethesda Gyermekkórházban gerincvízbe adott injekciókkal, ennek hatására a gyerek állapota jelentősen javult. De a kisfiú szülei értesültek egy új, Európában eddig 3, világszerte pedig 100 betegnél alkalmazott génterápiás kezelés lehetőségéről, ami felváltja az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

A szülők társadalmi segítséggel gyűjtötték össze az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett, 700 millió forintba kerülő génterápiás gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges összeget. Az adakozásba egy-egy nagyobb összeggel Mága Zoltán és Mészáros Lőrinc is beszállt.

Zente megkapta a gyógyszert, aminek a beadását jól viselte, most elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan szerdán hazamehet – áll a közleményben. (MTI)