Az FDA, az Egyesült Államok élelmiszer- és gyógyszerfelügyeleti hatósága kedden engedélyezte az első, vérzékenységre kifejlesztett génterápiát, melyből egy adag 3,5 millió dollárba (1,38 milliárd forint) kerül. A Hemgenix intravénásan adható gyógyszer olyan felnőtteknek, akik a hemofília B típusában szenvednek, ez a genetikai rendellenesség elsősorban férfiakat érint.
Ezzel a Hemgenix megelőzte a Zolgensmát a világ legdrágább gyógyszereként, azt gerincvelői izomsorvadásra (SMA) kaphatják kisgyerekek. A Zolgensmából 2 millió dollárba kerül egy dózis. A gyártó CSL Behring azt közölte, hogy az új gyógyszer végső soron csökkenteni fogja a betegek egészségügyi kiadásait, mert kevesebb vérzéses epizódjuk lesz, és ritkábban kell véralvadási kezelést kapniuk.
A vérzékenység B típusa kb. 40 ezerből egy embert érint, és az összes hemofíliás beteg 15 százalékát teszik ki. (CBS News)